Nanoparticelle lipidiche biodegradabili per la modifica del genoma nel cervello tramite somministrazione intratecale

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42388231/
Songtao Dong a 1,Lauren Healy b 1,Fanglin Gong c,Yue Xu a,Yunshu Cai a b,Nicholas C. Solek c,Jingan Chen c,Muye Zhou a,Tyler Thomson c,Margarita Savguira c,Sijin Luozhong a,Yanchao Zhang a,Tingzhen He c,Gen Li c,Bowen Li a b cUNLeslie Dan, Facoltà di Farmacia, Università di Toronto, Toronto, Ontario M5S 3M2, CanadaBDipartimento di Chimica, Università di Toronto, Toronto, Ontario M5G 1L7, CanadaCIstituto di Ingegneria Biomedica, Università di Toronto, Toronto, Ontario M5S 3G9, CanadaRicevuto il 31 agosto 2025, revisionato il 18 novembre 2025, accettato il 26 novembre 2025, disponibile online il 29 novembre 2025, versione definitiva il 23 gennaio 2026 .

Astratto
La somministrazione non virale di editori genici basata sull'RNA messaggero (mRNA) offre un potenziale rivoluzionario per l'editing genomico terapeutico nelle malattie neurologiche, ma una somministrazione efficiente e sicura al cervello rimane una sfida formidabile a causa della barriera emato-encefalica. 

La somministrazione intratecale fornisce una via clinicamente validata per aggirare questa barriera, tuttavia i principi di progettazione per nanoparticelle lipidiche biodegradabili (LNP) ottimizzate per la somministrazione al sistema nervoso centrale (SNC) rimangono poco definiti. In questo studio, abbiamo sintetizzato una libreria combinatoriale di 200 membri di lipidi ionizzabili biodegradabili strutturalmente diversi utilizzando la reazione a tre componenti di Passerini. 

GENOMA - Tutto quello che ancora non sappiamo sulla genetica umana

I misteri su il nostro passato, presente e futuro Si nascondono nei nostri geni. Quanto sappiamo attualmente di loro?

Il Progetto Genoma Umano è stato uno dei più grandi traguardi scientifici dell’inizio del millennio.

Il 14 aprile 2003, dopo quasi 20 anni di lavoro alle spalle, un gruppo composto da scienziati provenienti da più di 20 paesi ha annunciato di essere riuscito a “scrivere” il libro della vita umana.

Questo libro era lungo e complesso, con più di 3 miliardi di lettere divise in 23 capitoli, che contenevano più del 90% di tutte le istruzioni delle cellule dei volontari che donarono il loro sangue per l'esperimento.

Ma un compito era quello di far scrivere quell'enorme libro, e un altro, molto diverso, è capire esattamente quali "informazioni" contenga.

Il linguaggio del DNA è composto principalmente da 4 lettere, cioè 4 molecole che si ripetono più e più volte in un ordine specifico.

Queste molecole sono chiamate nucleotidi e sono,

adenina (A)

citosina (C)

guanina (G)

timina (T)

Nel linguaggio dei geni le lettere vengono raggruppate 3 a 3, dando origine a 27 combinazioni diverse che vengono chiamate codoni e che la cellula è in grado di comprendere.

NUOVO ANTENATO UMANO TROVATO NEL GENOMA

Genoma

Di Joseph P. Farrell 

NUOVO ANTENATO UMANO TROVATO NEL GENOMA
Nel momento in cui ho letto il titolo del seguente articolo condiviso da EJ, ho capito che ne avrei parlato sul blog. È una di quelle storie che salta direttamente nella pila delle "finali" e non passa nemmeno attraverso il mio normale processo di smistamento delle e-mail della domenica. Questo è estremamente importante perché a mio avviso corrobora alcune delle mie speculazioni ad alto numero di ottani nel corso degli anni in molti modi. Ecco la storia:

Un'intelligenza artificiale ha trovato un antenato "fantasma" sconosciuto nel genoma umano